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Miglustat Dipharma
100 mg Hartkapseln, gegenwärtig auch in der EU und den USA zugelassen.
Miglustat hemmt die Glukosylzeramidsynthase, das Enzym, das für den ersten Schritt in der Synthese der meisten Glykolipide verantwortlich ist. Die hemmende Wirkung auf die Glukosylzeramidsynthase bildet die Grundlage für eine Substratreduktionstherapie bei der Gaucher-Krankheit. Eine Behandlung mit Miglustat Dipharma kann zudem das Fortschreiten von klinisch relevanten neurologischen Symptomen bei Patienten mit Niemann-Pick-Krankheit Typ C verzögern, die als Folge der erhöhten Anreicherung von Glykosphingolipiden in Neuronen und Gliazellen betrachtet werden.
Anwendungsgebiete
- Orale Behandlung der leichten bis mittelschweren Form der Gaucher-Krankheit Typ1 bei erwachsenen Patienten, für die eine Enzymersatztherapie nicht in Frage kommt.
- Behandlung progressiver neurologischer Manifestationen bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten mit Niemann-Pick-Krankheit Typ C.
Weitere Informationen über dieses Arzneimittel und seine Verfügbarkeit in Ihrem Land finden Sie hier.
Miglustat Dipharma 100mg Hartkapseln Wirkstoff: Miglustat, Verschreibungspflichtig. Zusammensetzung: Jede Hartkapsel enthält 100 mg Miglustat, sonstige Bestandteile: Magnesiumstearat, Gelatine, Titandioxid (E171), Eisen (II,III)-oxid (E172), Kaliumhydroxid, Schellack, Propylenglykol (E1520). Anwendungsgebiete: Miglustat Dipharma ist indiziert für die orale Behandlung der leichten bis mittelschweren Form der Gaucher-Krankheit des Typs 1 bei erwachsenen Patienten. Miglustat Dipharma darf nur zur Behandlung von Patienten verwendet werden, für die eine Enzymsubstitutionstherapie nicht infrage kommt. Miglustat Dipharma ist indiziert für die Behandlung progressiver neurologischer Manifestationen bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten mit Niemann-Pick-Krankheit Typ C. Gegenanzeigen: Überempfindlichkeit gegen den Wirkstoff oder einen der sonstigen Bestandteile. Schwangere sollten Miglustat Dipharma nicht einnehmen, mit Miglustat behandelte Mütter dürfen nicht stillen. Nebenwirkungen: sehr häufig: Gewichtsverlust, verminderter Appetit, Tremor, Diarrhoe, Blähungen Bauchschmerzen, Häufig: Thrombozytopenie, Depression, Schlaflosigkeit, verminderte Libido, Periphere Neuropathie, Ataxies, Amnesie, Parästhesien, Hypästhesien, Kopfschmerzen, Schwindel, Übelkeit, Erbrechen, Völlegefühl/Bauchbeschwerden, Obstipation, Verdauungsstörungen, Muskelkrämpfe, Muskelschwäche, Erschöpfung, Schwäche, Schüttelfrost und Unwohlsein, Veränderte Nervenleitgeschwindigkeit. Weitere Angaben: s. Fach-und Gebrauchsinformation. Pharmazeutischer Unternehmer: Dipharma B.V., Prins Bernhardplein 200, 1097 JB Amsterdam, NL. Stand 07-2021
Für weitere Informationen lesen Sie bitte die komplette Fachinformation:
Miglustat-Dipharma_100mg_07-2021
Nitisinone Dipharma
2 mg, 5 mg, 10 mg und 20 mg Hartkapseln, gegenwärtig auch in ausgewählten EU-Ländern zugelassen.
Nitisinon ist ein kompetitiver Inhibitor der 4-Hydroxyphenylpyruvatdioxygenase, eines Enzyms, das im Tyrosin-Stoffwechselweg der Fumarylacetoacetathydrolase vorausgeht. Bei Patienten mit hereditärer Tyrosinämie Typ 1 (HT-1) verhindert Nitisinon durch Hemmung des normalen katabolen Stoffwechsels von Tyrosin die Anreicherung der toxischen Zwischenprodukte Maleylacetoacetat und Fumarylacetoacetat.
Die Behandlung mit Nitisinon führt zu einem normalisierten Porphyrin-Stoffwechsel mit normaler Porphobilinogen-Synthaseaktivität in den Erythrozyten und normalen 5-Aminolävulinat-Urinspiegeln, verringerter Ausscheidung von Succinylaceton über den Harn, Anstieg der Tyrosin-Konzentration im Plasma und erhöhter Ausscheidung von Phenolsäuren über den Harn.
Die verfügbaren Daten aus einer klinischen Studie weisen darauf hin, dass sich der Succinylaceton-Urinspiegel bei mehr als 90 % der Patienten während der ersten Behandlungswoche normalisiert.
Anwendungsgebiete
- Behandlung von erwachsenen Patienten sowie von Kindern und Jugendlichen (alle Altersgruppen) mit der gesicherten Diagnose hereditäre Tyrosinämie Typ 1 in Kombination mit einer eingeschränkten Aufnahme von Tyrosin und Phenylalanin über die Nahrung.
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Nitisinone Dipharma 2 mg Hartkapseln, Nitisinone Dipharma 5 mg Hartkapseln, Nitisinone Dipharma 10 mg Hartkapseln. Nitisinone Dipharma 20 mg Hartkapseln Wirkstoff: Nitisinon, Verschreibungspflichtig. Zusammensetzung: 1 Hartkapsel „2 mg“ enthält 2 mg Nitisinon, 1 Hartkapsel „5 mg“ enthält 5 mg Nitisinon, 1 Hartkapsel „10mg“ enthält 10 mg Nitisinon, 1 Hartkapsel „20 mg“ enthält 20 mg Nitisinon. Sonstige Bestandteile: vorverkleisterte Stärke, Stearinsäure (Ph.Eur.), Gelatine, Titandioxid (E 171), Schellack (entwachster und gebleichter Schellack), Propylenglycol, Indigocarmin-Aluminiumsalz (E 132). Anwendungsgebiete: Behandlung von erwachsenen Patienten sowie Kindern und Jugendlichen (alle Altersgruppen) mit der bestätigten Diagnose angeborene Tyrosinämie Typ 1 (HT-1) in Kombination mit eingeschränkter Aufnahme von Tyrosin und Phenylalanin in der Nahrung. Nitisinone Dipharma wird angewendet zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit Alkaptonurie (AKU). Gegenanzeigen: Überempfindlichkeit gegen den Wirkstoff oder einen der sonstigen Bestandteile. Mit Nitisinon behandelte Mütter dürfen nicht stillen. Nebenwirkungen: sehr häufig: Aufgrund seines Wirkungsmechanismus geht Nitisinon mit einer Erhöhung der Tyrosinkonzentrationen bei allen mit Nitisinon behandelten Patienten einher. Häufig: Thrombozytopenie, Leukopenie, Granulozytopenie, Konjunktivitis, Hornhauttrübung, Keratitis, Photophobie und Augenschmerzen, gelegentlich Blepharitis. Sonstige gelegentliche Nebenwirkungen: Leukozytose, Pruritus, Dermatitis exfoliativa, erythematöser Ausschlag, Pruritus. Weitere Angaben: s. Fach-und Gebrauchsinformation. Pharmazeutischer Unternehmer: Dipharma Arzneimittel GmbH, Offheimer Weg 33, 65549 Limburg a.d. Lahn. Stand 10-2022
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Nitisinone-Dipharma_5mg + 10 mg 10-2022
Nitisinone_Dipharma_2mg-20mg_10-2022
Carglumsäure Waymade
200 mg Tabletten zur Herstellung einer Suspension zum Einnehmen, gegenwärtig auch in ausgewählten EU-Ländern zugelassen.
Carglumsäure ist ein Strukturanalogon von N-Acetylglutamat, das der natürlich vorkommende Aktivator der Carbamoylphosphatsynthetase, dem ersten Enzym im Harnstoffzyklus, ist. Bei Patienten mit N-Acetylglutamatsynthase-Mangel zeigte sich, dass es eine rasche Normalisierung der Ammoniakgehalts im Plasma, in der Regel innerhalb von 24 Stunden, bewirkt. Wenn die Behandlung vor Einsetzen einer dauerhaften Hirnschädigung eingeleitet wurde, kam es bei den Patienten zu einem normalen Wachstum und einer normalen psychomotorischen Entwicklung.
Anwendungsgebiete
- Behandlung der Hyperammonämie aufgrund eines primärem N-Acetylglutamatsynthase-Mangels.
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Carglumsäure Waymade 200 mg Tabletten zur Herstellung einer Suspension zum Einnehmen Wirkstoff: Carglumsäure, Verschreibungspflichtig. Zusammensetzung: Jede Tablette enthält 200mg Carglumsäure.Sonstige Bestandteile: Mikroskristalle Cellulose, Croscarmellose-Natrium, Natriumdodecylsulfat, Hochdisperses Siliciumdioxid, Natriumstearylfumarat (Ph. Eur.) Anwendungsgebiete: Behandlung einer Hyperammonämie aufgrund eines primären N-Acetylglutamatsynthase-Mangels, Hyperammonämie aufgrund einer Isovalerianazidämie, Hyperammonämie augrund einer Methylmalonazidämie, Hyperammonämie aufgrund einer Propionazidämie. Gegenanzeichen: Überempfindlichkeit gegenüber dem wirksamen Bestandteil oder einem der Hilfsstoffe. Stillen ist während der Anwendung von Carglumsäure kontraindiziert. Nebenwirkungen: Häufig: vermehrtes Schwitzen. Gelegentlich: erhöhte Transaminasewerte. Nicht bekannt: Ausschlag. Warnhinweise: AUSSCHLIESSLICH zum Einnehmen. Hoher Natriumgehalt. Packungsbeilage beachten. Weitere Angaben: s. Fach- und Gebrauchsinformation. Pharmazeutischer Unternehmer: Waymade B.V. Strawinskylaan 3127, 1077 ZX Amsterdam, Niederlande, Örtlicher Vertreter: Dipharma Arzneimittel GmbH, Offheimer Weg 33, 65549 Limburg/Lahn. Stand: 09-2021
